关键癫痫研究未达主要终点,Praxis重新评估Vormatrigine项目

普瑞西斯精准医药公司(PRAX)周一公布沃马曲吉(vormatrigine)针对局灶性发作癫痫的2/3期POWER1研究结果,总体未达预期,但高剂量治疗组有积极发现。

研究未达主要成功指标(每月癫痫发作频率变化),次要指标50%缓解率达标,高剂量(30毫克)治疗组在后半段癫痫发作减少更显著。

90%沃马曲吉治疗组患者已转入并仍参与开放标签扩展(OLE)研究,公司暂停POWER2研究入组以重新评估项目并确定调整方案,还将继续为瑞鲁曲吉和尤利沙卡他胺上市做准备。

临床前研究显示沃马曲吉可能与当前标准治疗方法不同,此前RADIANT研究数据显示该疗法可减少癫痫发作且安全耐受;4月公布的elsunersen治疗SCN2A早发性发育和癫痫性脑病的EMBRAVE A部分试验结果显示,在儿科患者中,elsunersen较安慰剂使癫痫发作从基线水平降低77%(p = 0.015)。

周二盘前交易中,PRAX股价下跌9.30%,至304.00美元。

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