Skyhawk Therapeutics公布评估SKY - 0515的1/2期临床试验患者十二个月中期分析结果。SKY - 0515是治疗亨廷顿病的实验性口服小分子药物，利用独家平台SKYSTAR开发，旨在减少mHTT和PMS1蛋白。
关键数据：十二个月研究显示，cUHDRS得分较基线提高0.38分，而倾向评分加权分析预计下降0.92分；接受9毫克剂量治疗的患者十二个月后mHTT减少69%；血液中mHTT最多减少69%，PMS1蛋白的mRNA最多减少26%；3 - 12个月时，患者cUHDRS评分平均有+0.31至+0.38的正向变化。
市场影响与逻辑：研究结果显示小分子调节RNA剪接能力强，有望为患者提供治疗方案。SKY - 0515安全性和耐受性良好，减少mHTT和PMS1蛋白能力或有效治疗亨廷顿病，结果若经2/3期关键研究FALCON - HD验证，将对患者产生重大治疗影响。
后续关注点：2/3期全球关键研究FALCON - HD（004 - WW）正在八个国家进行，计划招募400名患者；Skyhawk计划2027年底前将针对罕见神经系统疾病的其他新疗法推进到临床开发阶段。