新研究揭示反义寡核苷酸疗法治疗超罕见疾病的见解

非营利基金会 n-Lorem 在《核酸研究》发表研究，分享对首批 329 例使用实验性反义寡核苷酸（ASO）药物治疗的纳米罕见病患者申请的处理经验。

研究显示，该药物安全性和耐受性良好，无与 ASO 相关的严重不良事件，接受治疗的患者在癫痫发作、运动控制等方面有改善。

n-Lorem 为 50 多名患者提供终身免费治疗，已观察到中枢神经系统、视网膜和肾脏疾病患者有显著改善。